Pfizer’s Beqvez goedgekeurd door FDA voor de behandeling van hemofilie B
Pfizer heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Beqvez (fidanacogeen elaparvovec-dzkt) heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met matige tot ernstige hemofilie B.
Het medicijn is goedgekeurd voor patiënten met hemofilie B die ‘momenteel profylactische therapie met factor IX (FIX) gebruiken, of een huidige of historische levensbedreigende bloeding hebben, of herhaalde, ernstige spontane bloedingsepisoden hebben, en geen neutraliserende antilichamen hebben tegen adeno-geassocieerd virus serotype Rh74var (AAVRh74var) capsid zoals gedetecteerd door een door de FDA goedgekeurde test’, volgens het persbericht van het bedrijf.
Beqvez is een eenmalige behandeling die tot doel heeft patiënten in staat te stellen FIX zelf te produceren, in vergelijking met de huidige standaardzorg waarbij regelmatig meerdere intraveneuze infusies van FIX worden toegediend.
*Dit artikel is vertaald naar het Nederlands
