EMA & Europees geneesmiddelenreguleringsnetwerk verbeteren efficiëntie van goedkeuringsprocessen voor nieuwe geneesmiddelen in de EU
De EMA en het Europese geneesmiddelenreguleringsnetwerk werken samen om de efficiëntie van de beoordeling en goedkeuringsprocessen voor nieuwe geneesmiddelen in de Europese Unie verder te verbeteren. Het doel van deze samenwerking is om de inzet van de deskundigen van het netwerk beter te beheren, de beoordelingsprocessen te stroomlijnen en aanvragers te stimuleren om completere aanvraagdossiers in te dienen bij de eerste indiening. Het overkoepelende doel is om de beschikbaarheid van veilige en effectieve behandelingen voor patiënten te versnellen.
Een van de verbeterpunten die is geïdentificeerd, is de betrouwbaarheid van de langetermijnplanning voor initiële aanvragen voor een handelsvergunning (MAAs). Dit probleem speelt al jaren binnen het netwerk en legt beslag op waardevolle beoordelingsmiddelen, wat de goedkeuringstijden van geneesmiddelen vertraagt.
Volgens een recent rapport van de EMA:
- In 2023 werd slechts 35% van de MAAs op tijd ingediend, d.w.z. op de datum zoals aangegeven in de intentiebrief van de aanvrager. Dit komt overeen met de gegevens van 2018-2022, waarin jaarlijks slechts 30-40% van de verwachte MAAs werd ingediend op de aangegeven datum.
- 42% van de bedrijven die in 2023 een handelsvergunning aanvroegen, verzocht om meer tijd om te reageren op vragen van de wetenschappelijke commissies van de EMA tijdens de beoordeling (ook bekend als een ‘verlengde clock-stop’) omdat hun gegevens bij indiening nog niet rijp genoeg waren.
- In 2023 was de gemiddelde duur van clock-stops voor initiële MAAs (198 dagen) vergelijkbaar met de gemiddelde beoordelingsduur (204 dagen). In 2022 was de gemiddelde clock-stop langer (205 dagen) dan de beoordelingsduur (196 dagen).
Deze uitdagingen worden aangepakt door de EMA en de Heads of Medicines Agencies (HMA) via een reeks uitgebreide maatregelen.
Op woensdag 25 september vond een multistakeholderworkshop plaats om de voorspelbaarheid van indieningen te bespreken en hoe deze kan worden verbeterd. Vertegenwoordigers van nationale bevoegde autoriteiten, de industrie en de EMA bespraken enkele mogelijke oorzaken van de slechte voorspelbaarheid van indieningen aan de hand van een aantal casestudies. Er wordt momenteel gewerkt aan een rapport met verdere aanbevelingen aan de industrie, en de presentaties van de workshop zullen worden gepubliceerd.
Andere lopende maatregelen die gericht zijn op het waarborgen van de duurzaamheid van het EU-reguleringsnetwerk zijn onder andere:
- Versterking van best practices voor verlengingsverzoeken voor clock-stops: In april 2024 introduceerden het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) en het Comité voor geavanceerde therapieën (CAT) van de EMA een standaardtemplate voor het aanvragen van clock-stop-verlengingen. Daarnaast zijn beide commissies vanaf juli 2024 begonnen de bepalingen van de richtlijn uit 2009 strikter toe te passen. Alle verzoeken om verlengingen van clock-stops moeten goed onderbouwd zijn, en het CHMP en de CAT zullen geen verlengingen meer toestaan om problemen op te lossen die zijn veroorzaakt door onvolledige dossiers of problemen die voorafgaand aan de indiening van de aanvraag al voorzienbaar waren.
- Gestroomlijnde templates: In 2023 heeft de EMA haar twee belangrijkste beoordelingsrapporttemplates vernieuwd: het ‘Dag 80 niet-klinisch beoordelingsrapport’ en het ‘Dag 80 klinisch beoordelingsrapport’. Het werk aan het kwaliteitsbeoordelingsrapport en een speciaal ‘Dag 80 klinisch beoordelingsrapport’ voor biosimilars is nog in volle gang. Daarnaast staat de lancering van een vernieuwde ‘Overzichtstemplate’, die zich ontwikkelt van dag 80 van de procedure tot het definitieve Europese openbare beoordelingsrapport (EPAR), gepland voor januari 2025. Met de nieuwe templates is er een duidelijkere scheiding tussen het bewijsmateriaal dat door de aanvrager is ingediend en de beoordeling door de EMA. Informatie is beter gestructureerd en duplicaten zijn verwijderd.
- Betere richtlijnen voor beoordelaars: Er lopen verschillende initiatieven die gericht zijn op het bieden van betere richtlijnen aan beoordelaars bij de nationale bevoegde autoriteiten, of dit nu gaat om beoordelingsrapporttemplates, richtlijnen en/of checklists en trainingen, met als overkoepelend doel de efficiëntie en consistentie van het beoordelingsproces te verbeteren.
- Betere voorspelbaarheid van post-marketingactiviteiten: In mei 2023 startte de EMA met een proef waarbij automatisch e-mailmeldingen worden verzonden naar alle houders van een handelsvergunning, waarin zij worden verzocht een lijst in te dienen van hun geplande indieningen voor lijnextensies en grote variaties voor de komende zes maanden. Dit automatische verzoek wordt vanaf nu op 1 mei en 1 november naar elk bedrijf verzonden. Dit zal rapporteurs een beter inzicht geven in de hoeveelheid post-goedkeuringswerk die zij kunnen verwachten met betrekking tot een product.
- Nauwere dialoog met aanvragers: In 2025 is de EMA van plan een project te lanceren dat is gericht op het verbeteren van de interacties vóór indiening met aanvragers. Een gezamenlijk project met nationale bevoegde autoriteiten en brancheverenigingen zal gericht zijn op het vinden van praktische oplossingen voor het toenemende aantal dossiers met voortijdige gegevens en op het verbeteren van de voorspelbaarheid van indieningen door middel van nauwere communicatie tussen de aanvrager, de EMA en de rapporteurteams ruim vóór de geplande indieningsdatum voor de MAA.
