Biogen ontvangt Europese marktvergunning voor Qalsody voor de behandeling van een genetische vorm van ALS
Biogen Inc. heeft aangekondigd dat de Europese Commissie (EC) een marktvergunning onder uitzonderlijke omstandigheden heeft verleend en de weesgeneesmiddelstatus heeft behouden voor Qalsody (tofersen) voor de behandeling van volwassenen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) die geassocieerd is met een mutatie in het superoxide dismutase 1-gen (SOD1-ALS). Qalsody is de eerste behandeling die in de Europese Unie is goedgekeurd om een genetische oorzaak van ALS, ook bekend als motorneuronziekte (MND), aan te pakken.
“De goedkeuring van Qalsody door de Europese Commissie is een bewijs van de onvermoeibare inzet van de ALS-gemeenschap – mensen die leven met ALS en hun dierbaren, wetenschappers, clinici en pleitbezorgers – die de afgelopen twee decennia hebben samengewerkt om deze belangrijke nieuwe behandeling voor de SOD1-ALS-gemeenschap mogelijk te maken,” zei Stephanie Fradette, Pharm.D., hoofd van de neuromusculaire ontwikkelingsafdeling bij Biogen. “We werken samen met de medische gemeenschap en lokale autoriteiten om Qalsody zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor mensen met SOD1-ALS in de regio.”
De marktvergunning voor Qalsody is verleend onder uitzonderlijke omstandigheden, wat wordt aanbevolen wanneer de baten/risico-beoordeling van een behandeling als positief wordt beoordeeld, maar door de zeldzaamheid van de ziekte is het onwaarschijnlijk dat uitgebreide gegevens kunnen worden verkregen onder normale gebruiksomstandigheden. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft aanbevolen de status van Qalsody als weesgeneesmiddel te behouden.
*Dit artikel is vertaald naar het Nederlands
